חדשות

תראפיה גנטית שיפרה את התנועה בחולי פרקינסון

כתב העת The Lancet Neurology מדווח על ניסוי בטיפול חדשני של הזרקת גנים ישירות למוח שהביא לשיפור בתנועתיות של חולי פרקינסון שלא הגיבו קודם לכן לתרופות

שיטת טיפול חדשנית שבה מוזרקים גנים ישירות למוח נמצאת בניסוי שאותו מנהל צוות מאוניברסיטת אוהיו.

כתב העת The Lancet Neurology מדווח בגיליונו היום (ה') כי בשלב הראשון של הניסוי הקליני הוכח שהשיטה הטיפולית בטוחה והובילה לשיפורים במצבם של החולים שהשתתפו בו, שקודם לכן לא הגיבו לתרופות.

על הניסוי דיווח ד"ר מאתיו דיורינג (Matthew During) שאמר בתדרוך לכתבי בריאות בארה"ב כי מדובר ב"חדשות גדולות". "מאחר שזהו המחקר הראשון בתראפיה גנטית (Gene Therapy) במחלה נוירולוגית הושגה בו הצלחה", אמר ד"ר דיורינג.

עם זאת מדובר עדיין בקבוצת ניסוי קטנה - 22 חולים מול קבוצת ביקורת של 23 חולים להם הוזרק פלסבו. מתכונת הניסוי הייתה על בסיס סמיות-כפולה.

החומר החדיש בו טופלו החולים, הוזרק לגרעין התת-תלמוס (Subthalamic nucleus). החומר הורכב ממיליארדי עותקים של וירוס שעבר שינוי גנטי והכיל את הגן האנושי לאנזים GAD – במטרה לסייע בהעלאת רמת ה-GABA החומר הכימי המוחי הנמצא בחסר אצל חולי פרקינסון. התוצאה, כך דווח: תאי המוח של החולים החלו לייצר GABA ובעקבות זאת התנועתיות שלהם השתפרה.

מכון פיינשטיין למחקר רפואי בניו-יורק שהשתתף במחקר העריכו את יכולת התנועה של החולים לאחר שישה חודשי טיפול על בסיס סקאלה מקובלת. התראפיה הגנטית שיפרה ב-23.1% את התנועתיות של החולים לעומת 12.7% בלבד של מקבלי הפלסבו.

ד"ר תומאס פולטייני (Foltynie), יועץ בכיר במכון לנוירולוגיה בלונדון, אמר כי מדובר במחקר ראשון מסוגו שבוצע במתכונת סמיות-כפולה רנדומאלית ומבוקרת והעובדה שהושגו באמצעות הטיפול הזה כמה תוצאות חיוביות היא לכן מעודדת מאד.

לתקציר דו"ח המחקר ב-The Lancet Neurology

נושאים קשורים:  חדשות,  פרקינסון
תגובות